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醫療保健
減肥藥物以外的醫療突破
Rich Wolf
Christopher Lee
Judith Finegold
2024年5月7日
您或許聽說過電腦黑客可篡改資料，而本文會探討可「篡改」基因的技術。在醫療創新碩果豐盛的時代，科學家透過調整人類DNA來開拓新的疾病療法。
有關研究已從實驗室發展至現實應用：全球首個獲批的CRISPR基因編輯療法已經面世，將用於治療可縮短患者壽命的鐮狀細胞病。
股票基金經理Rich Wolf表示：「不論是生物科技還是醫療儀器，都總會迎來一個重要時刻，使投資者改變他們對新科技或療法的看法。觸發點可能是一項重大成就，或一連串的成就，而醫療保健業的個別範疇目前正出現這情況。」
基因編輯技術將於未來十年不斷發展
資料來源：Statista。截至2023年1月。CRISPR代表「常間回文重複序列叢集」（"clustered regularly interspaced short palindromic repeats"）。
諾和諾德（Novo Nordisk）和禮來（Eli Lilly）原本為治療糖尿病而研發的藥物現用作減肥之用，就是絕佳例子。這類藥物以Ozempic、Wegovy和Zepbound藥名進行銷售，或會重塑醫療保健業以外的行業。
同時，細胞與基因療法公司正在開拓其發展方向。細胞與基因療法可以修改、替換、啟動和關閉基因。部分公司正在研究調節或微調人類DNA的表達方式，而不是徹底改變人類DNA。
Wolf指出：「鐮狀細胞病等單一基因缺陷遺傳病的療法獲批，只是拉開了基因編輯療法時代的序幕。」 他說：「未來還會有更多新療法面世，但其發展未必會一帆風順。這些科技必須適用於常見疾病，惠及更廣泛的患者群體。在這願景實現之前，我們需要經過多重難關，但我相信最終將能取得成功。」
科學與股價
生物科技投資為人詬病之處，是其經常出現言過其實的炒作。最近，聯儲局收緊貨幣政策，促使大量資金撤出投機性較強的投資，例如生物科技公司。
Wolf補充道，由於對疫苗等疫情期間出現的創新需求下降速度較預期快，許多公司都措手不及。他亦指：「之前，人們對任何能夠治療新冠肺炎的藥物都非常感興趣，相關公司的估值亦大幅飆升。但後來這個泡沫爆破，尤其影響收入潛力與疫情息息相關的公司。」
醫療保健股相對於整體市場的估值似乎偏低
資料來源：資本集團、MSCI。相對估值是醫療保健相關行業12個月遠期市盈率相對於MSCI美國指數的比率。股票市盈率是以股價除以公司每年的每股盈利計算。低於零的數值顯示醫療保健股的估值相對偏低。截至2024年4月24日。
然而，生物科技仍是長線投資者不可忽視的行業。美國聯邦醫療保險和聯邦醫療補助計劃服務中心（Centers for Medicare and Medicaid Services）數據顯示，2022年美國的醫療保健開支為4.5萬億美元，佔當地國內生產總值的17.3%。多個醫療保健行業的估值均有所提升。自2024年初以來，投資者已重新買入醫療保健股。如果利率下降，將有助吸引資金持續流入該行業。
當您處於先進科學的前沿時，難免會遇上失敗。細胞和基因療法要得到廣泛應用，仍須克服重重障礙，而醫療保健投資通常需要數十年才能取得成果。Wolf解釋：「我遵循的框架會考慮企業未來實現盈利的潛力及取得成功的概率。生物科技股方面，我喜歡在開始時先進行少量配置，一旦這項技術達到惠及更多患者或治療更重大疾病的門檻時，我就會增加持倉。」
生物科技業向前邁進
醫療保健公司為界定疾病治療方法而展開競爭。Vertex Pharmaceutical、吉利德科學（Gilead Sciences）和安進（Amgen）等多家細胞與基因療法公司，正在研究減肥藥所針對的腎臟、肝臟和心臟疾病，以及癌症、自體免疫紊亂等疾病。
開發用於治療多種疾病的細胞與基因療法公司
資料來源：資本集團、MSCI、Drug Discovery & Development。公司例子包括截至2023年3月10日，在MSCI ACWI全球製藥、生物科技與生命科學指數內市值排名前15位，並且當時正在開發基因編輯和細胞工程候選療法的公司。截至2024年4月25日的市值。
細胞療法是指在體外修改細胞，然後注入患者體內。一種通常稱為CAR-T的特定類型細胞療法，已獲准用於治療某些血癌。CAR是指嵌合抗原受體（chimeric antigen receptor），而T是指一種經基因改造後可識別並殺死癌細胞的免疫細胞。
現有CAR-T療法使用患者自身的細胞，治療過程漫長而複雜，而且面對製造方面的挑戰和成本高昂，使這療法受到局限。生物醫藥與生物科技分析員Christopher Lee表示：「當科學家開發出從非親屬捐贈者身上提取細胞的現成技術後，治療便能變得更加普及和安全。」他亦指：「此外，我認為在未來十年，這些公司不止會使用T細胞，還會研究出其他類型的細胞療法。」
細胞工程的另一個領域，是專注於改造幹細胞以取代缺失或有缺陷的細胞。例如，Vertex致力將可以製造胰島素的細胞移植到患者胰臟中，從而治癒一型糖尿病，該項目現時正處於人體臨床試驗階段。
另一項前景亮麗的創新是核糖核酸干擾（RNAi）。這項技術使公司能夠創造出具高針對性的療法，以阻止導致疾病的蛋白質產生。生物科技公司Alnylam目前正在開發心臟衰竭、高血壓和阿茲海默症等領域的項目。
專注於美國生物醫藥公司的股票分析員Judith Finegold表示：「相關療法不會對DNA造成不可逆轉的改變，這個意念頗具吸引力，但與大部分醫療創新一樣，安全性至為重要。」
每個患者群體都擁有不同的風險狀況。她補充道：「目前有一些項目正在研究以不可逆轉的肝臟基因編輯療法來治療高膽固醇，15年後可能會成為有效的療法，但我們需要確切了解藥物的安全性，因為高膽固醇並非致命疾病。」
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