Het zijn vooral de medicijnen tegen obesitas die het nieuws halen, maar in de gezondheidszorg spelen er veel meer innovatieve ontwikkelingen. Bedrijven zijn actief op zoek naar therapieën en technologieën om ernstige ziekten te behandelen - en mogelijk te genezen - en de kwaliteit van leven te verbeteren.
Een gebied dat zich snel ontwikkelt is celtherapie, waarbij cellen buiten het lichaam worden gemodificeerd en vervolgens worden toegediend aan patiënten. Deze aanpak is goedgekeurd voor gebruik tegen bepaalde vormen van bloedkanker waarvoor eerder weinig behandelmogelijkheden waren. Bedrijven werken nu aan celtherapieën voor diabetes, leveraandoeningen en hartfalen
Nieuwe gentherapieën bieden ook mogelijkheden voor veel farmaceutische en biotechnologische bedrijven. Alnylam Pharmaceuticals bijvoorbeeld is toonaangevend op het gebied van technologie om genen “uit te schakelen”, zoals RNAi, waarmee genen die in verband worden gebracht met bepaalde ziekten selectief kunnen worden onderdrukt. Ook zijn de ontwikkelingen op het gebied van genbewerking, zoals CRISPR, zeer interessant. Het in Boston gevestigde Vertex Pharmaceuticals behaalde een belangrijke mijlpaal op dit vlak en was het eerste bedrijf dat goedkeuring kreeg voor een op CRISPR gebaseerde therapie voor de behandeling van sikkelcelziekte.