Sebbene i farmaci per l'obesità si siano guadagnati gran parte dell'attenzione, siamo in un'era di innovazione nel settore sanitario. Le aziende stanno attivamente perseguendo terapie e tecnologie per trattare, ed eventualmente curare, le principali malattie e migliorare la vita delle persone.
Un campo in rapida progressione è la terapia cellulare, che comporta la modifica delle cellule esternamente al corpo e la successiva infusione nei pazienti. Questo approccio ha ottenuto l'approvazione per l'uso contro alcuni tumori del sangue che in precedenza offrivano poche opzioni di trattamento. Le aziende stanno ora sviluppando terapie cellulari per diabete, epatopatie e insufficienza cardiaca.
Anche le nuove terapie geniche offrono opportunità per molte aziende farmaceutiche e biotecnologiche. Alnylam Pharmaceuticals, ad esempio, è leader nelle tecniche di "silenziamento" genico, come l'RNAi, in grado di sopprimere selettivamente i geni associati a determinate malattie. Inoltre, il progresso nei sistemi di modifica genetica, come la CRISPR, è particolarmente interessante. Vertex Pharmaceuticals, con sede a Boston, ha raggiunto un traguardo significativo, diventando la prima azienda a ricevere l'approvazione per una terapia basata sulla CRISPR per il trattamento dell'anemia falciforme.