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Avec la recherche menée sur la modification de l’ADN humain pour trouver de nouvelles manières de soigner les maladies, le secteur de la santé vit actuellement un « âge d’or de l’innovation ».

Par exemple, grâce à une technologie révolutionnaire appelée CRISPR, un traitement contre la drépanocytose (une maladie génétique qui affecte les globules rouges) vient d’être autorisé et devrait ainsi contribuer à allonger l’espérance de vie des personnes qui en sont atteintes.

« Que l’on parle de biotechnologie ou de dispositifs médicaux, il y a toujours un point de bascule, c’est-à-dire un moment où l’opinion des investisseurs change vis-à-vis d’une technologie ou d’une thérapie nouvelle, transformant alors celle-ci en un grand succès commercial, avec de larges retombées potentielles. Et c’est exactement ce que nous observons actuellement dans le secteur de la santé », explique Richmond Wolf, gérant de portefeuille actions chez Capital Group. 

Ainsi, l’Ozempic, le Wegovy et le Zepbound, ces médicaments coupe-faim que Novo Nordisk et Eli Lilly avaient d’abord mis au point pour traiter le diabète, pourraient avoir un impact bien au-delà du secteur de la santé.

Les thérapies cellulaires et géniques, qui peuvent modifier, remplacer, activer ou encore désactiver des gènes, sont elles aussi concernées. En l’occurrence, les sociétés qui se spécialisent dans ces domaines ne cherchent pas à transformer complètement l’ADN humain, mais plutôt à atténuer ou à affiner la manière dont ces gènes sont exprimés.

« L’autorisation de mise sur le marché d’un nouveau procédé pour soigner la drépanocytose, maladie résultant de la mutation d’un seul gène, ouvre la porte à de nombreuses autres innovations, explique Richmond Wolf. D’autres méthodes d’édition du génome devraient en effet être mises au point. Bien sûr, les avancées ne seront pas linéaires, et il faudra que ces technologies soient efficaces sur des maladies touchant une population plus large, mais je suis optimiste. »

Tribulations boursières de la recherche médicale

Du point de vue des investisseurs, le monde de la biotechnologie est souvent mentionné pour ses promesses parfois intenables. D’ailleurs, la politique de resserrement monétaire mise en œuvre récemment par la Réserve fédérale américaine (Fed) a contribué à assécher les flux de capitaux vers ce secteur considéré comme spéculatif.

Et comme Richmond Wolf le rappelle, de nombreuses sociétés de biotechnologie ont été prises de court quand, au lendemain de la crise du Covid-19, la demande d’innovations (vaccins, etc.) s’est rapidement effondrée. « Toutes les solutions nouvelles susceptibles d’aider à faire face à la crise sanitaire ont suscité un véritable engouement et fait flamber les valorisations des sociétés du secteur. Mais la bulle a depuis éclaté, en particulier chez les laboratoires pour lesquels le Covid-19 avait engendré une forte hausse du chiffre d’affaires potentiel. »

Malgré tout, il est essentiel de tenir compte de ce secteur quand on investit sur le long terme. Aux seuls États-Unis, les dépenses de santé ont atteint 4 500 milliards USD en 2022, soit 17,3 % du PIB américain (données fournies par Centers for Medicare and Medicaid Services). Les valorisations ont progressé dans différents sous-secteurs de la santé, et depuis début 2024, les investisseurs ont recommencé à se manifester sur ce segment de marché. Un recul des taux directeurs pourrait lui aussi avoir un impact favorable.

Soyons réalistes : il y aura toujours des déconvenues dans la recherche scientifique de pointe. Il est vrai que d’importants obstacles freinent l’adoption généralisée des thérapies cellulaires et géniques, et que l’investissement dans le secteur de la santé est un effort sur plusieurs décennies. Mais cela peut porter ses fruits ! « J’applique un processus d’investissement qui part du potentiel de résultats futurs et de la probabilité de réussite. Dans le secteur de la biotechnologie, je commence par prendre de petites positions, que je renforce dès que les technologies en question démontrent la possibilité d’avoir un effet bénéfique sur une population plus importante », explique Richmond Wolf.

La biotechnologie en marche

Les acteurs du secteur de la santé rivalisent pour imposer de nouvelles méthodes de traitement. Ainsi, les spécialistes des thérapies cellulaires et géniques Vertex Pharmaceuticals, Gilead Sciences ou encore Amgen ciblent les mêmes maladies rénales, hépatiques et cardiaques que les médicaments coupe-faim, mais aussi les cancers ou encore les affections auto-immunes.

Dans le domaine de la thérapie cellulaire, les cellules sont modifiées en laboratoire avant d’être introduites dans l’organisme par perfusion. Par exemple, la thérapie par lymphocytes T à récepteur antigénique chimérique (CAR-T, d’après son acronyme anglais) est désormais autorisée pour traiter certains cancers du sang. Les lymphocytes T sont un type de cellules de l’immunité que l’on modifie pour leur permettre d’identifier et d’éliminer les cellules tumorales.

Mais à ce jour, les thérapies CAR-T utilisent les cellules des patients concernés et restent rares, car le parcours de traitement est long et complexe, en plus de quoi la production se heurte à différents défis et leur coût élevé. « Elles pourraient toutefois devenir plus accessibles et plus sûres si les chercheurs parviennent à mettre au point des techniques standard à partir de cellules de donneurs non apparentés », explique Christopher Lee, analyste spécialiste des secteurs biopharmaceutique et biotechnologique chez Capital Group. « Je pense aussi que les lymphocytes T ne sont qu’une étape et que l’innovation pourrait s’étendre d’autres types de cellules ces dix prochaines années. »

Le remplacement de cellules souches manquantes ou endommagées est un autre domaine de l’ingénierie cellulaire. Vertex, par exemple, mène actuellement un essai clinique pour soigner le diabète de Type 1 par la transplantation de cellules productrices d’insuline dans le pancréas.

Autre innovation prometteuse, l’interférence ARN (RNAi) permet de mettre au point des traitements très spécifiques permettant de bloquer la production des protéines responsables d’une maladie. La société Alnylam, notamment, est active dans des domaines comme l’insuffisance cardiaque, l’hypertension et Alzheimer.

« Comme pour toute innovation dans le secteur médical, la sécurité des patients est primordiale, ce qui nécessite que l’ADN puisse être modifié de manière réversible. Or, ce n’est pas le cas à ce jour », ajoute Judith Finegold, analyste actions spécialistes du marché biopharmaceutique américain chez Capital Group.

Chaque population présente d’ailleurs un profil de risque spécifique. « Peut-être que dans 15 ans, quand la sécurité sera garantie, on pourra envisager l’édition irréversible du gène du foie comme la solution pour venir à bout de l’hypercholestérolémie. Mais d’ici là, un taux élevé de cholestérol n’étant pas mortel, il faudra au préalable avoir cerné les caractéristiques d’innocuité de ces traitements. »