Abbiamo già sentito parlare di hacking informatico; ora la novità è l'hacking genetico. In un'epoca di notevoli opportunità di innovazione nel settore sanitario, gli scienziati intervengono sul DNA umano per identificare nuovi metodi di trattamento delle patologie.

Ed è così che dal laboratorio è stato lanciato nel mondo reale un trattamento per l'anemia falciforme, patologia in grado di compromettere l'aspettativa di vita; si tratta della prima approvazione basata su una rivoluzionaria tecnologia di editing genomico nota come sistema CRISPR.

"Che si tratti di biotecnologie o di dispositivi medici, vi è sempre stata una svolta importante che ha permesso di modificare l'opinione degli investitori relativa a nuove tecnologie o terapie, che possono rivelarsi un enorme successo o una serie di successi. È proprio questo che sta avvenendo in questo momento nel settore sanitario", afferma Rich Wolf, gestore di portafoglio azionario. 

I farmaci per la perdita di peso di Novo Nordisk ed Eli Lilly, originariamente sviluppati per il trattamento del diabete, ne sono un esempio lampante. I farmaci, venduti con i nomi di Ozempic, Wegovy e Zepbound, potrebbero rimodellare settori diversi da quello sanitario.

Nel frattempo, le aziende che si occupano di terapie cellulari e geniche stanno forgiando le proprie strade. Queste terapie possono modificare, sostituire, attivare e disattivare i geni. Piuttosto che modificare radicalmente il DNA umano, alcune aziende stanno lavorando su modi per moderare o perfezionare il modo in cui vengono espressi i geni.

"Le approvazioni per le patologie genetiche basate su un singolo gene, ad esempio l'anemia falciforme, rappresentano solo gli albori delle terapie di editing genomico", afferma Wolf. "Ci saranno altri sviluppi, ma la progressione non sarà lineare. L'obiettivo è poter sfruttare queste tecnologie nel trattamento delle patologie che interessano una popolazione più ampia di pazienti. La strada da percorrere è ancora lunga, ma ce la faremo".

La scienza e il prezzo delle azioni

Con riferimento agli investimenti effettuati nel settore biotecnologico, il battage pubblicitario non corrisponde sempre alla realtà. Più di recente, la politica di restrizione monetaria della Federal Reserve ha sottratto capitali a investimenti più speculativi come quelli biotecnologici.

Molte aziende sono state colte alla sprovvista anche perché la domanda di innovazioni dell'era pandemica, come i vaccini, è calata più rapidamente del previsto, aggiunge Wolf. "L'entusiasmo su tutto ciò che avrebbe potuto far fronte alla pandemia è stato enorme e le valutazioni hanno subito un'impennata. La bolla è poi scoppiata, in particolare per le aziende il cui potenziale di guadagno è legato alla pandemia stessa".

Tuttavia, si tratta di un settore che gli investitori di lungo termine non possono non prendere in considerazione. Secondo i Centers for Medicare and Medicaid Services, la spesa sanitaria negli Stati Uniti ha raggiunto 4.500 miliardi di dollari nel 2022, pari al 17,3% del PIL statunitense. Le valutazioni dei settori dell'assistenza sanitaria sono migliorate. Dall'inizio del 2024, gli investitori sono tornati a puntare sui titoli del settore sanitario. E se i tassi d'interesse dovessero scendere, ciò potrebbe favorire continui flussi di capitale nel settore.

Essere all'avanguardia nella scienza comporta, però, sempre dei fallimenti. Permangono ostacoli significativi per l'adozione diffusa di terapie cellulari e geniche e l'investimento nel settore sanitario è un'impresa che dura decenni. "Il mio approccio considera i potenziali guadagni futuri e la probabilità di successo. Nel caso delle biotecnologie, mi piace iniziare con piccole allocazioni, a cui stanziare ulteriori fondi una volta che la tecnologia potrà essere utilizzata per aiutare una popolazione di pazienti più ampia o combattere una patologia", spiega Wolf.

Il settore biotecnologico avanza

Le aziende del settore sanitario concorrono per definire le modalità di trattamento delle patologie. Le aziende che si occupano di terapie cellulari e geniche, tra cui Vertex Pharmaceuticals, Gilead Sciences e Amgen, si occupano delle stesse patologie per cui i farmaci per la perdita di peso sono pensati a livello renale, epatico e cardiaco, oltre che a tumori, disturbi autoimmuni e altro.

Nel caso della terapia cellulare, le cellule vengono modificate all'esterno dell'organismo e poi infuse nei pazienti. Un tipo specifico è comunemente noto come CAR-T, che ha ottenuto l'approvazione come terapia in campo onco-ematologico. CAR-T è l'acronimo di "chimeric antigen receptor" (recettore chimerico dell'antigene) e la T si riferisce a un tipo di cellula immunitaria modificata per scovare e distruggere le cellule tumorali.

I trattamenti CAR-T attualmente disponibili utilizzano le cellule proprie di un paziente e sono limitati dal lungo e complesso percorso che i pazienti devono affrontare, dalle difficoltà di produzione e dai costi elevati. "I trattamenti potrebbero diventare più accessibili e più sicuri man mano che gli scienziati svilupperanno tecniche non standardizzate derivate da cellule di donatori non correlati", afferma Christopher Lee, analista esperto di aziende biofarmaceutiche e biotecnologie. "Inoltre, ritengo che nel prossimo decennio le aziende andranno oltre l'uso di cellule T e incorporeranno altri tipi di cellule".

Un'altra area di ingegneria cellulare è incentrata sulla modifica delle cellule staminali per sostituire cellule mancanti o difettose. Per esempio, Vertex mira a curare il diabete di tipo 1 trapiantando cellule che producono insulina nel pancreas, un programma attualmente in fase di sperimentazione clinica sull'uomo.

Un'altra innovazione promettente è la RNA-interference (RNAi). Questa tecnologia consente alle aziende di creare terapie altamente specifiche che disattivano la produzione delle proteine responsabili della patologia. L'azienda biotecnologica Alnylam sta attualmente sviluppando programmi in aree quali l'insufficienza cardiaca, l'ipertensione e l'Alzheimer.

"L'idea di non modificare in modo irreversibile il DNA è convincente, ma come per la maggior parte dell'innovazione nel settore sanitario, la sicurezza è di primaria importanza", afferma l'analista Judith Finegold, che si occupa di aziende biofarmaceutiche con sede negli Stati Uniti.

Ogni popolazione di pazienti ha un profilo di rischio diverso. "Attualmente vengono sviluppati programmi di modifica genetica irreversibile del fegato per il trattamento dell'ipercolesterolemia e tra 15 anni questa potrebbe essere la risposta. Dobbiamo, tuttavia, comprendere davvero i profili di sicurezza dei farmaci perché l'ipercolesterolemia è una patologia con cui si può convivere", aggiunge.